Vertex Pharmaceuticals ha annunciato l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), un modulatore CFTR di nuova generazione per il trattamento della Fibrosi cistica.
Questo farmaco, somministrabile una volta al giorno, è destinato ai pazienti di età pari o superiore a 6 anni con almeno una mutazione F508del o un’altra mutazione del gene CFTR responsiva al trattamento.
La terapia è indicata anche per 31 mutazioni che non rispondono ad altri modulatori CFTR, segnando un passo avanti significativo nella gestione della malattia.
Innovazione e obiettivi
Rispetto alla precedente combinazione (elexacaftor/tezacaftor/ ivacaftor cioè ETI o Kaftrio), il potenziatore deutivacaftor sostituisce l’ivacaftor, mostrando vantaggi sull’emivita plasmatica e consentendo perciò una unica somministrazione giornaliera del farmaco. Il correttore vanzacaftor sostituisce l’elexacaftor.
La nuova formulazione permette una unica somministrazione giornaliera e dovrebbe essere maggiormente incisiva sulla proteina CFTR.
Questo nuovo farmaco mira a migliorare la qualità di vita dei pazienti, ampliando le opzioni terapeutiche disponibili e trattando più mutazioni rispetto ai farmaci precedenti come Trikafta.
Nei bambini di età compresa tra 6 e 11 anni, il farmaco ha mostrato un profilo di sicurezza adeguato, supportato da benefici clinici simili a quelli osservati nei pazienti più grandi.
Vantaggi della posologia quotidiana
Alyftrek è il primo modulatore CFTR con un’unica somministrazione giornaliera, questo schema posologico offre un’opzione più pratica per i pazienti, che devono assumere il farmaco insieme a un pasto ricco di grassi.
