Fibrosi Cistica Emilia

La tecnologia di editing genetico CRISPR

La tecnologia di editing genetico CRISPR è uno degli strumenti genetici più recenti che consente agli scienziati di apportare modifiche al DNA, la molecola che contiene le istruzioni su come gli esseri viventi crescono e funzionano.

Il nome CRISPR sta per Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (sequenze ripetute palindrome brevi raggruppate a intervalli regolari), e si riferisce a un sistema presente in alcuni batteri. Gli scienziati hanno adattato questo sistema, insieme a una proteina speciale chiamata Cas9, per tagliare e modificare il DNA nei punti desiderati.

I ricercatori affermano che questo strumento ha rivoluzionato la scienza, rendendo più facile studiare i geni, risolvere problemi genetici ed esplorare nuovi trattamenti per le malattie. Sono descritti come dotati di un paio di forbici molecolari in grado di riscrivere il codice della vita.

Introdotto nel 2012 e da allora CRISPR è stato adottato in tutto il mondo, rivoluzionando il modo in cui gli scienziati modificano i geni e studiano il DNA.

Ecco una spiegazione semplificata del funzionamento della tecnologia CRISPR:

1) Individua il DNA target: gli scienziati identificano la sequenza specifica del DNA che vogliono modificare, come quando si cerca un errore di battitura in un libro.

2) Ripara o modifica: la cellula cerca di riparare il taglio. Gli scienziati possono lasciare che la cellula lo ripari naturalmente o inserire nuovo DNA per apportare modifiche specifiche.

Venendo a noi, si pensa che questa tecnologia favorirà lo sviluppo di terapie geniche per curare malattie genetiche (ad esempio, anemia falciforme e Fibrosi cistica) e verrà utilizzata per trattamenti all’avanguardia contro il cancro mediante la modifica delle cellule immunitarie per colpire il tumore.