La XXII edizione della Convention dei Ricercatori sulla Fibrosi Cistica, organizzata da FFC Ricerca, si è confermata un momento chiave per il confronto tra esperti, scienziati e giovani ricercatori. L’evento ha offerto un’importante panoramica sui progressi della ricerca e sulle nuove strategie terapeutiche.
Disparità di accesso ai modulatori di CFTR
Il professor Pierre-Régis Burgel ha analizzato le differenze tra USA ed Europa nell’accesso ai modulatori di CFTR, farmaci in grado di correggere il difetto alla base della fibrosi cistica. Se negli Stati Uniti la FDA accelera l’approvazione, in Europa l’EMA richiede più test, ritardando l’accesso alle cure. La sfida? Estendere questi farmaci anche ai pazienti con mutazioni rare.
Metabolomica e nuove frontiere della personalizzazione
Il dottor Andrea Armirotti ha illustrato come la metabolomica possa aiutare a prevedere la progressione della malattia e personalizzare le terapie, identificando biomarcatori chiave nei pazienti trattati con modulatori di CFTR.
Terapia fagica: un’alternativa agli antibiotici?
La professoressa Anna Silvia Pistocchi ha presentato i risultati sugli batteriofagi, virus che attaccano i batteri patogeni senza danneggiare le cellule umane. Questo approccio potrebbe rivoluzionare il trattamento delle infezioni da Pseudomonas aeruginosa nei pazienti con FC.
GY971: un nuovo farmaco in arrivo?
La professoressa Ilaria Lampronti ha introdotto la molecola GY971, designata dall’EMA come “farmaco orfano”. Questo composto, oltre a correggere la proteina CFTR, riduce l’infiammazione e potrebbe amplificare l’efficacia delle terapie attuali.
Epigenetica e difesa contro i micobatteri
La dottoressa Anna Griego ha illustrato come la modulazione epigenetica possa potenziare la risposta immunitaria contro Mycobacterium abscessus, uno dei batteri più pericolosi per i pazienti con FC.
Nuovi modulatori di CFTR: la ricerca continua
Nonostante i progressi, la ricerca di nuovi modulatori di CFTR è ancora fondamentale. La professoressa Paola Barraja ha annunciato che cinque nuove molecole sono in fase di studio preclinico, con risultati promettenti per future terapie.
Un futuro di terapie sempre più mirate
Dalla 22ª Convention FFC Ricerca emerge la necessità di un approccio globale alla FC: non solo correggere il difetto proteico, ma anche contrastare l’infiammazione, prevenire le infezioni e personalizzare le terapie. La ricerca non si ferma: il futuro dei pazienti con fibrosi cistica è sempre più vicino a nuove soluzioni.
Trovate qui i video dei momenti salienti della XXII Convention organizzata dalla Fondazione italiana, con una panoramica dei principali temi toccati nel corso dell’evento.