Una recente ricerca condotta in Francia su oltre 1.200 persone con fibrosi cistica ha fornito dati importanti sull’efficacia di Kaftrio®, la terapia modulatrice che agisce sulla proteina CFTR.
I risultati principali
✅ Tra chi presenta due varianti CFTR responsive, il 36% ha raggiunto valori normali al test del sudore, indicatore diretto della correzione della proteina difettosa.
✅ Tra chi ha una sola variante responsive, il valore scende al 15%.
➡️ Tuttavia, il miglioramento della funzione polmonare è risultato simile in entrambi i gruppi.
Cosa significa
I dati confermano che Kaftrio funziona anche con una sola variante responsive, ma la correzione della proteina è più completa quando entrambe le copie del gene CFTR rispondono al trattamento.
Questo rafforza l’importanza di proseguire la ricerca verso nuove combinazioni di farmaci, terapie aggiuntive e diagnosi sempre più precoci, per garantire benefici più ampi a tutte le persone con fibrosi cistica.
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