L’impiego della terapia tripla di modulazione della proteina CFTR elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor nei pazienti con fibrosi cistica (FC), sarebbe in grado anche di alleviare la sintomatologia sinonasale frequentemente associata. Queste le conclusioni di uno studio tedesco recentemente pubblicato sulla rivista European Archives of Oto-Rhino-Laryngology.
Razionale e disegno dello studio
I pazienti affetti da FC possono manifestare spesso sintomatologia sinonasale, rappresentata da rinorrea (naso che cola) o naso congestionato, infezione dei seni paranasali e perdita dell’olfatto, in parte dovuti all’accumulo di muco denso e appiccicoso lungo le vie respiratorie. Questi sintomi possono rendere difficile la respirazione attraverso il naso e aggravare i problemi respiratori spesso già esistenti.
La terapia tripla elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor è, come è noto, una combinazione di tre diversi farmaci che agiscono rendendo il muco meno denso e appiccicoso, contribuendo così ad alleviare i sintomi della FC.
In letteratura esistevano già alcuni studi che avevano suggerito come la triplice combinazione potesse contribuire ad alleviare i sintomi sinonasali nelle persone affette da FC con malattia polmonare avanzata.
Nel nuovo studio recentemente pubblicato, i ricercatori si sono proposti di osservare i cambiamenti dei sintomi sinonasali nei bambini e negli adulti con FC che avevano appena iniziato il trattamento con la terapia tripla in questione.
Lo studio ha incluso 43 persone con FC che stavano per iniziare il trattamento con la terapia a base di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. Questi avevano un’età media era di 32 anni, mentre sei pazienti (14%) erano bambini.
La percentuale predetta di FEV1 media (ppFEV) di questi pazienti si attestava intorno al 62,7%.
Prima di iniziare la terapia farmacologica sopra indicata (e, successivamente, circa 9,3 mesi dopo), ai pazienti è stato chiesto di compilare il Sinonasal Outcome Test (SNOT-22) a 22 voci e di valutare la gravità dei loro sintomi sinonasali da zero (nessun problema) a cinque (situazione peggiore).
Tra i sintomi sinonasali valutati vi erano problemi al naso o alle orecchie, problemi legati al sonno problemi emotivi (sensazione di irrequietezza o di minore produttività). Il punteggio massino totalizzato per questi disturbi è di 110 punti – con un punteggio totale più alto indicativo di sintomi peggiori).
Risultati principali
In media, il punteggio totale SNOT-22 è diminuito di 17 punti dopo il trattamento con la terapia tripla (da 32,7 a 15,7 punti). La diminuzione è stata “superiore alla differenza minima clinicamente significativa per lo SNOT-22”, hanno osservato gli autori dello studio.
Ci sono stati anche miglioramenti significativi in ciascuna delle voci dello SNOT-22. Dopo aver assunto la terapia tripla, i pazienti hanno totalizzato 9,3 punti in meno con riferimento ai problemi legati al naso e 0,5 punti in meno con riferimento ai problemi legati alle orecchie. Il sonno è migliorato di 3,7 punti, mentre le difficoltà emotive sono diminuite di 3,5 punti.
I bambini hanno iniziato il trattamento con un punteggio totale SNOT-22 più basso rispetto agli adulti (9,4 punti). Dopo il trattamento con la terapia tripla, il punteggio è sceso di 7,2 punti, arrivando a 2,2 punti. Tuttavia, questa differenza non ha raggiunto la significatività statistica, hanno osservato i ricercatori.
Otto pazienti sono stati visitati da un otorinolaringoiatra prima e dopo l’inizio della terapia con la terapia tripla. Tutti soffrivano di rinosinusite cronica e cinque di questi (62,5%) anche di poliposi nasale.
Quasi tutti (87,5%) hanno dichiarato di avvertire sintomi sinonasali meno gravi e quattro (50%) hanno dichiarato che il loro senso dell’olfatto era migliorato. Una valutazione endoscopica per esaminare l’interno del naso e dei seni paranasali ha rivelato un miglioramento clinico in cinque (62,5%) dei pazienti visitati.
Riassumendo
“Pur con i limiti derivanti dal piccolo campione di pazienti dello studio, questi risultati suffragano i benefici della terapia a base di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor sui sintomi delle vie aeree superiori nei pazienti con FC – hanno concluso i ricercatori”.
