Con l’approvazione della rimborsabilità da parte di AIFA saranno circa 400 i bambini tra i 6 e gli 11 anni ad avere accesso alla terapia in regime di associazione con ivacaftor
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato con una nota stampa che AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, ha approvato la rimborsabilità in Italia di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (KAFTRIO®) in regime di associazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica (FC) di età compresa tra 6 e 11 anni che hanno almeno una copia della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). L’estensione d’indicazione per i pazienti eleggibili era stata approvata dalla Commissione Europea a gennaio 2022 e, fino ad oggi in Italia, il farmaco era rimborsabile per i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni. Il regime in triplice combinazione può essere ora prescritto dagli specialisti di riferimento secondo quanto previsto dalla determina AIFA, pubblicata in gazzetta ufficiale il 28 settembre 2022.
Secondo quanto pubblicato in GU “KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor è approvato nell’Unione Europea per il trattamento della Fibrosi Cistica è (FC) in pazienti di età pari e superiore a sei anni, che sono omozigoti per la mutazione F508del nel gene della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) p eterozigoti per F508del nel gene CFTR con una mutazione a funzione minima (MF). Il farmaco è indicato in un regime di associazione con ivacaftor per il trattamento della fiborsi cistica in pazienti di età pari e superiore a sei anni, che sono eterozigoti per F508del nel gene CFTR, con una mutazione: di gating (genotipo F/G) oppure di funzione residua (genotipo F/RF) oppure non classificata (genotipo F/non classificato) oppure non identificata (genotipo F/non identificato). Ai fini della prescrizione e della dispensazione del medicinale, i medici ed i farmacisti afferenti ai centri utilizzatori specificatamente individuati dalle regioni dovranno compilare la scheda raccolta dati informatizzata disponibile a fronte dell’accesso attraverso il sito istituzionale dell’AIFA, all’indirizzo web https://servizionline.aifa.gov.it.”
“Questo accordo è un traguardo importante per i giovani pazienti affetti da Fibrosi Cistica e per chi si prende cura di loro. In quanto patologia grave, il trattamento precoce è importante al fine di rallentare la progressione della malattia. In Vertex, uno degli obiettivi principali delle nostre attività di ricerca e sviluppo è quello di continuare a sviluppare trattamenti pediatrici adatti alle esigenze dei pazienti di ogni classe di età”, ha dichiarato Federico Viganò, Country Manager per l’Italia e la Grecia di Vertex Pharmaceuticals. “Siamo orgogliosi che le autorità regolatorie italiane abbiano riconosciuto il valore di KAFTRIO® nel trattamento della popolazione pediatrica e teniamo a ringraziarle per la loro collaborazione che ha permesso di raggiungere rapidamente questo accordo a beneficio di quei pazienti che oggi potranno accedere a una nuova opportunità terapeutica”.
Per avere informazioni complete sul prodotto, è possibile consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP) disponibile al sito www.ema.europa.eu.