Con un comunicato stampa diffuso lo scorso 13 dicembre Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la FDA – Food and Drug Organization, l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei farmaci – ha approvato la partenza della sperimentazione clinica della terapia VX-522 a base di mRNA per via inalatoria. La terapia mira a trattare la causa alla base della fibrosi cistica nelle circa 5.000 persone che, a livello globale, non possono beneficiare di un modulatore della CFTR. La casa farmaceutica prevede di avviare la sperimentazione a dose singola crescente per VX-522 nelle prossime settimane, attraverso l’inalazione di un mRNA CFTR incapsulato da una nanoparticella lipidica. Una volta consegnato alle cellule polmonari bersaglio, l’mRNA è progettato per produrre copie funzionali della proteina CFTR. VX-522 è il frutto della collaborazione tra Vertex e Moderna, di cui si è parlato anche nel corso del X Forum Italiano sulla Fibrosi Cistica. Proprio in quell’occasione Fredrick Van Goor, Vice Presidente e Direttore Ricerca Fibrosi Cistica di Vertex, aveva annunciato che il lavoro di ricerca sarebbe proseguito per trovare una terapia anche per le mutazioni attualmente non rispondenti ai modulatori e che entro la fine dell’anno sarebbe stata depositata la richiesta per la sperimentazione della terapia.
